Genska terapija je kod pasa sa naslednim poremećajem vida uspela ne samo da zaustavi napredovanje slepila već i da obnovi oštećene nervne veze u mrežnjači. Istraživači veruju da bi ovo otkriće moglo otvoriti put razvoju terapija koje bi jednog dana mogle da popravljaju oštećenja vida i kod ljudi.

Postoji retko, nasledno oboljenje vida povezano s neispravnim kopijama gena CaBP4 koje uzrokuje slab vid još od detinjstva. Protein koji proizvodi ovaj gen ključan je za hemijsku signalizaciju u mrežnjači.

Ovo oboljenje može da pogodi i pse, a upravo su tokom lečenja pasa istraživači otkrili pristup terapiji koji obećava velike promene.

U studiji objavljenoj u časopisu Molecular Therapy Advances, istraživači predvođeni timom sa Univerziteta Mičigen Stejt u SAD navode da terapija genskom terapijom u jednoj dozi ne samo što je zaustavila napredovanje slepila već je i fizički obnovila oštećene veze, prenosi Science alert.

To otvara mogućnost razvoja terapija koje bi mogle da popravljaju nervne ćelije kod sisara, što su mnogi ranije smatrali nemogućim.

"Uspeli smo da pokažemo tri nezavisne strukturne promene koje potvrđuju plastičnost mrežnjače odraslih", kaže veterinarka i oftalmološkinja Bili Bekvit-Koen sa Univerziteta Mičigen Stejt i dodaje da "ne samo da su dodate nove komponente već su popravljene i postojeće abnormalnosti".

Nakon što su utvrdili da je gen CaBP4 odgovoran za gubitak vida kod grupe pasa rase vipet, istraživači su ubrizgali u mrežnjaču životinja bezopasan virus koji je nosio ispravnu kopiju gena.

Tretman je značajno poboljšao vid kod pasa, naročito pri slabom osvetljenju – upravo tamo gde nedostatak proteina CaBP4 ima najveći uticaj.

Osim toga, tretirani delovi mrežnjače manje su propadali, a spoljašnji pleksiformni sloj (OPL), koji sadrži ključne veze neophodne za vid, značajno se proširio, kao i sinaptičke trake unutar ćelija oka koje registruju svetlost.

Rast OPL-a i sinaptičkih traka usporen je kada gen CaBP4 ne funkcioniše pravilno, što istraživači porede s greškama u građevinskom planu.

"Mutacije u genu mrežnjače mogu se posmatrati kao slovna greška u nacrtu zbog koje uputstva postaju nerazumljiva sistemu, što dovodi do pogrešnog dizajna, a zatim i gubitka vida", kaže Bekvit-Koen i dodaje da njihova terapija praktično daje nova uputstva za pogrešno napisani deo, poput urednika.

Snimak mrežnjače psa

Snimak mrežnjače psa koji pokazuje obnovljene nervne veze dve godine nakon tretmana.

Studija je rezultat decenije istraživanja ovih očnih oboljenja i, iako tek treba utvrditi da li bi isti pristup mogao da funkcioniše kod ljudi, tim veruje da bi rezultati mogli da se primene i na ljude.

"Naši rezultati pokazuju da genska terapija nije samo sposobna da obnovi funkciju mrežnjače već i da uspostavi gotovo normalnu anatomsku organizaciju OPL-a u mrežnjači", navode istraživači u objavljenom radu.

Takođe su dodali da "ovaj oporavak podrazumeva širenje sloja koji se tokom razvoja mrežnjače nije normalno formirao, zajedno sa sazrevanjem sinaptičkih struktura poput produžavanja sinaptičkih traka, što potvrđuje trajnu sposobnost neuronske mreže mrežnjače da se organizuje i u odrasloj dobi", objavili su oni.

Iako je oboljenje povezano s genom CaBP4 retko i kod ljudi i kod pasa, istraživači smatraju da bi ovi rezultati mogli da dovedu do drugih metoda za popravku oštećenih neuronskih mreža i lečenje šireg spektra bolesti.

Čak i nakon značajno usporenog razvoja oka i naknadnog oštećenja veza između nervnih ćelija, pronađeni su dokazi da su nervne ćelije ponovo uspostavile veze. Koristi od terapije su takođe trajale, a period praćenja u ovoj studiji iznosio je do tri godine.

Sada kada znamo da se nove neuronske veze mogu formirati u mrežnjači, otvara se niz novih mogućnosti za istraživanje, uključujući ulogu signalizacije kalcijuma, kojom upravlja CaBP4, u komunikaciji između ćelija oka.

Poslednjih godina zabeleženi su ohrabrujući pomaci u terapijama za obnavljanje vida, uključujući aktiviranje uspavanih ćelija u oku i zaštitu fotoreceptora, a ovo istraživanje predstavlja još jedan korak u tom pravcu.

"Naši rezultati pokazuju obnovu vidne funkcije kod pasa s teškim elektrofiziološkim i sinaptičkim poremećajima", navode istraživači i dodaju da pokazuju da OPL mrežnjače poseduje izuzetnu plastičnost i da sinaptičke trake mogu da sazrevaju i produžavaju se nakon genske terapije čak i u odrasloj dobi.